Kujundžić: Prvi oboljeli od SMA na terapiji s novim lijekom za dva do četiri tjedna

Nakon najave premijera Andreja Plenkovića da će hrvatski bolesnici sa spinalnom mišićnom atrofijom (SMA) biti uključeni u kliničku studiju i dobiti lijek koji se nalazi u kliničkoj fazi ispitivanja, ministar zdravstva Milan Kujundžić izjavio je Hini kako se radi o novoj genskoj terapiji u koju će zasad biti uključena 23 pacijenta u dobi do 25 godina s tipom bolesti 1, 2 i 3 […]

Nakon najave premijera Andreja Plenkovića da će hrvatski bolesnici sa spinalnom mišićnom atrofijom (SMA) biti uključeni u kliničku studiju i dobiti lijek koji se nalazi u kliničkoj fazi ispitivanja, ministar zdravstva Milan Kujundžić izjavio je Hini kako se radi o novoj genskoj terapiji u koju će zasad biti uključena 23 pacijenta u dobi do 25 godina s tipom bolesti 1, 2 i 3 koji nisu na respiratoru, a prvi bi pacijent s terapijom trebao započeti za dva do četiri tjedna.

Kujundžić je istaknuo da su stručnjaci iz Klinike za pedijatriju KBC-a Zagreb, gdje će se provoditi studija, prošli edukaciju u Velikoj Britaniji.

Roche: Nova genska terapija za 400 posto povećava proizvodnju nedostajućeg proteina

U farmaceutskoj tvrtki Roche Hrvatska, koja proizvodi novi lijek, kažu da se radi o prašku za oralnu otopinu, koji se uzima jednom dnevno uz jutarnji obrok.

Tijekom razdoblja od 12 mjeseci ispitanici će primati ispitivani lijek i placebo u omjeru 2:1, a nakon toga slijedi razdoblje aktivnog liječenja od 12 mjeseci za sve ispitanike. Po završetku ispitivanja bolesnicima će se pružiti prilika za sudjelovanje u fazi otvorenog produžetka ispitivanja i besplatnu dostupnost ispitivanog lijeka, kažu u Rochu.

“Budući da je SMA uzrokovana nedostatkom SMN1 gena, gen SMN2 je istražen kao potencijalna zamjena kako bi se osigurala normalna proizvodnja SMN proteina. Lijek koji će se primijeniti u kliničkom ispitivanju ima sposobnost povećanja razine SMN proteina kod osoba s tipovima 1, 2 ili 3 SMA”.

Nova genska terapija 400 posto povećava proizvodnju funkcionalnog proteina. Lijek koji će se primijeniti u kliničkom ispitivanju je tzv. modulator srastanja, što znači da izravno cilja temeljni molekularni nedostatak kojeg imaju bolesnici sa SMA i osigurava normalnu proizvodnju tog proteina.

U tvrtki Roche Hrvatska ističu da je kliničko ispitivanje do ovog trenutka odobreno i u Belgiji, Francuskoj, Njemačkoj, Italiji, Velikoj Britaniji i Srbiji, a u Hrvatskoj se planira uključiti 23 ispitanika u dobi od dvije do 25 godina.

Alapić: To i dalje nije cjelovito rješenje

Ana Alapić iz Udruge Kolibrići, iz koje su tražili da svi oboljeli u Hrvatskoj dobiju lijek Spinrazu, pozdravlja odluku da se pacijentima sa SMA omogući sudjelovanje u kliničkoj fazi ispitivanja lijeka, te ističe kako je to dokaz da se nešto može učiniti kad se problem “digne na višu razinu”.

Žao joj je što je učinjen propust s lijekom Spinraza, koji je odobren u EU i dokazano učinkovit, uz objašnjenje da Hrvatska nema dovoljno pacijenata da bi bio stavljen na listu lijekova.

Alapić podsjeća kako je lijek koji se sada spominje u fazi kliničkog ispitivanja pa još nije poznata njegova učinkovitost, te smatra kako to i dalje nije cjelovito rješenje za sve oboljele.

U studiju će biti uključeno 23 bolesnika do 25 godina života, a u Hrvatskoj je trenutno 40 djece sa SMA, od kojih je četvero na terapiji Spinrazom, te nepoznati broj odraslih bolesnika, pa je pitanje tko će i po kojim kriterijima biti uključen u studiju.

Izvor: Hina

POPULARNE KATEGORIJE

Cookies nam pomažu pri pružanju usluga. Korištenjem naših usluga, prihvaćate naše korištenje cookies-a. Vidi više

Cookies Kolačići (COOKIES) Kako bi ova web stranica radila ispravno te da bismo bili u stanju vršiti daljnja unaprjeđenja stranice u svrhu poboljšavanja Vašega iskustva pregledavanja, ova stranica mora na Vaše računalo spremiti malenu količinu informacija (cookies) . Preko 90 % svih web stranica koristi ovu praksu, no prema odredbama Europske unije od 25. ožujka 2011. obvezni smo prije spremanja kolačića zatražiti vaš pristanak. Korištenjem web stranice pristajete na uporabu kolačića. Blokiranjem kolačića i dalje možete pregledavati stranicu, no neke njezine mogućnosti neće Vam biti dostupne. Što je kolačić? Kolačić je informacija spremljena na Vaše računalo od strane web stranice koju posjetite. Kolačići obično spremaju Vaše postavke, postavke za web stranicu, kao što su preferirani jezik ili adresa. Kasnije, kada opet otvorite istu web stranicu internetski preglednik šalje natrag kolačiće koji pripadaju toj stranici. Ovo omogućava stranici da prikaže informacije prilagođene Vašim potrebama. Kolačići mogu spremati širok raspon informacija uključujući osobne informacije (kao što je Vaše ime ili adresa e-pošte). Ipak, ova informacija može biti spremljena jedino ako Vi to omogućite – web stranice ne mogu dobiti pristup informacijama koji im niste dali i ne mogu pristupiti drugim datotekama na Vašem računalu. Zadane aktivnosti spremanja i slanja kolačića Vama nisu vidljive. Ipak, možete promjeniti postavke internetskog preglednika tako da možete sami birati hoćete li zahtjeve za spremanje kolačića odobriti ili odbiti, da pobrišete spremljene kolačiće automatski pri zatvaranju internetskog preglednika i slično. Kako onemogućiti kolačiće Isključivanjem kolačića odlučujete da li hoćete dopustiti pohranjivanje kolačića na vašem računalu. Postavke kolačića mogu se kontrolirati i konfigurirati u vašem internetskome pregledniku. Za informacije o postavkama kolačića, odaberite internetski preglednik koji koristite. Chrome Firefox Internet Explorer 11 Internet Explorer 7, 8, 9, 10 Safari Opera Ako onemogućite kolačiće, nećete moći koristiti neke od funkcionalnosti na web stranicama Vipneta. Što su privremeni kolačići? Privremeni kolačići ili kolačići sesije uklanjaju se s računala po zatvaranju internetskog preglednika. Pomoću njih web-mjesta pohranjuju privremene podatke, poput stavki u košarici za kupnju. Što su stalni kolačići? Stalni ili spremljeni kolačići ostaju na računalu nakon zatvaranja internetskog preglednika. Pomoću njih web-mjesta pohranjuju podatke, kao što su ime za prijavu i zaporka, tako da se ne morate prijavljivati prilikom svakog posjeta određenom mjestu. Stalni kolačići ostat će na računalu danima, mjesecima, čak i godinama. Što su kolačići od prve strane? Kolačići prve strane dolaze s web-mjesta koje gledate, a mogu biti stalni ili privremeni. Pomoću tih kolačića web-mjesta mogu pohraniti podatke koje će ponovo koristiti prilikom sljedećeg posjeta tom web-mjestu. Što su kolačići treće strane? Kolačići treće strane dolaze s reklama drugih web-mjesta (kao što su skočne ili bilo koje druge reklame) koje se nalaze na web-mjestu koje gledate. Pomoću tih kolačića web-mjesta mogu pratiti korištenje interneta u marketinške svrhe. Da li objektivno.hr koristi kolačiće? Da, s primarnim ciljem kako bi naše web stranice vam omogućile bolje korisničko iskustvo. Kakve kolačiće koristi objektivno.hr i zašto Privremeni kolačići (engl. Session cookies) – to su privremeni kolačići koji ističu (i automatski se brišu) kada zatvorite internetski preglednik. Objektivno.hr ih koristi da omogući pristup sadržaju i omogući stvari koje možete učiniti kada se prijavite sa svojim podacima na objektivno.hr. Trajni kolačići (engl. Persistent cookies) – obično imaju datum isteka daleko u budućnosti te će ostati u vašem pregledniku, dok ne isteknu, ili dok ih ručno ne izbrišete. Objektivno.hr koristi trajne kolačiće za funkcionalnosti kao što su “Ostanite prijavljeni”, što korisnicima olakšava pristup stranicama kao registriranom korisniku. Također koristimo trajne kolačiće kako bi bolje razumjeli navike korisnika, tako da možemo poboljšati stranicu prema vašim navikama. Ova informacija je anonimna – ne vidimo individualne podatke korisnika. Da li na web-stranici ima kolačića treće strane? Ima nekoliko vanjskih servisa koji korisniku spremaju limitirane kolačiće. Ovi kolačići postavljeni su za normalno funkcioniranje određenih mogućnosti koje korisnicima olakšavaju pristup sadržaju. Za mjerenje posjećenosti objektivno.hr koristi Google analytics. Ako želite onemogućiti da vam navedeni servis spremaju kolačiće, možete to učiniti: Google Analytics Opt-out. Objektivno koristi kolačiće u svrhu oglašavanja vlastitih proizvoda i usluga, te usluga i proizvoda svojih partnera koji bi korisnika mogli zanimati. Prikazivanje oglasa koje korisniku dostavlja objektivno.hr ili partner omogućuje se putem kolačića koje objektivno.hr, odnosno treća strana može postaviti u Web-preglednik korisnika. Korisnik uvijek može samostalno regulirati primanje kolačića putem postavki svojeg Web preglednika. Dodatne informacija oko isključivanja kolačića Trenutno postoji nekoliko web-stranica za isključivanje pohranjivanja kolačića za različite servise. http://www.allaboutcookies.org/ http://www.youronlinechoices.eu/

Close